听到基因治疗,新郎不由得眼睛一亮。
他虽然不知道这具体细节,但读书的时候却时常听说这个神奇的方法。
看到新郎希冀的眼神,顾风也不卖关子。
“基因治疗包括缺陷基因精确的原位修复、基因增补和基因沉默。而目前基于这个靶点,目前被证明很有效的是基因沉默。
将特异性的小干扰RNA(siRNA)引入肝细胞,针对体内ALAS1 mRNA进行沉默,从而降低ALAS1的表达,减少ALA和pbG的产生。
该研究方向取得了振奋人心的突破,研发药物Givosiran(吉佛西兰)疗效确切和安全可靠,于2019年11月海外食品与药品监督管理局批准上市。
该药物的研发关键点采用了一种新的靶向递送技术,比纳米粒递送技术更为稳定。在前期的1期临床治疗中,发现Givosiran可抑制肝内ALAS1的合成,使具有神经毒性的ALA和pbG水平接近正常。
进一步的多中心、安慰剂对照、双盲随机前瞻性研究3期临床试验,纳入了94例急性肝卟啉症患者,48例Givosiran治疗,46例安慰剂治疗,复合性评价指标为需要进行紧急医疗或静脉输注血红素的发作率,其中期结果显示Givosiran组较安慰剂组卟啉症发作减少了70%,最终结果显示减少了74%。
每月1次给药可以更持久地降低ALA和pbG,在2.5 mg\/kg和5.0 mg\/kg的剂量下,尿ALA水平下降到正常高值以下,比基线下降约95%。多项数据显示Givosiran具有独特疗效,因此被海外批准用于治疗Ahps的成年患者,推荐剂量为2.5 mg\/kg,每月1次皮下注射。
平均的发作率和腹痛等症状明显改善,但肝脏和肾脏的不良事件增多,需定期监测患者的过敏反应和肾功能、肝功能。该方案为对ALAS1的沉默,故对所有的急性卟啉患者均有效。”
虽然顾风说的很多东西,新郎都听不太明白。
但发作减少70%,什么水平下降95%这些,他还是听得懂的,这些都是说明药物的有效性。
他毫不犹豫的说道:“顾医生,这个药在哪里能买,我们想试一试。”
顾风摇了摇头,“这个药国内还没上市,并且就算上市了价格也特别昂贵。在海外一年的治疗费用差不多是400万大夏币。”
听到400万大夏币每年的天文数字,新郎整个人都懵了。
这完全不是普通人能消费的起的天价药啊。
直播间的网友听到这个药需要花400万大夏币每年的时候,也不由得有些怀疑人生。
“卧槽,这个药价也太秀了吧。一年吃脱几套房啊!”
“以前的天价药,在这个药的面前完全是黯然失色啊。”
“原来我这么值钱,不生病瞬间觉得自己省了几百万。”
“这药这么贵,国内又没上市,那顾医生说这个干嘛!”
“反正我是不相信顾医生会闲着没事说着玩。”
“......”
新郎懵懵的看着顾风。
“顾医生,这个药根本不是我们普通人的消费的起的啊。”
顾风微微一笑,“消费的确是消费不起,但有不要钱的用药机会。”
“啊?”
400万一年的药还能有不要钱免费用的机会?
新郎多少是有些不怎么相信的。
这世界上哪儿来那么多免费的午餐。